Marco_Berlin schrieb 04.01.24, 20:40
Es gibt derzeit keinen anderen E-Selektinhemmer auf dem Markt, für keine Indikation, auch nicht für Sichelzellenanämie. Pfizer hat die Entwicklungen gestoppt, weil sie für 5 Milliarden ein Unternehmen gekauft haben was einen Wirkstoff in Phase 3 hat. Gentherapien sind sicher die Zukunft, die nicht nur derzeit klinisch weit weg Ist, sondern auch für die breite Masse. Es gibt diverse Therapien auf dem Markt. Die sollen die Episoden seltene machen, dennoch treten diese bei eine Vielzahl von Patienten auf. Derzeit lässt sich die Erkrankung nicht effektiv unterdrücken. Es gibt zwar vereinzelte Heilungen. Die Menschen haben bspw Blutkrebs gehabt und wurden bestrahlt und haben eine Stammzellentherapie erhalten und wurden damit von Sichelzellenanämie geheilt. Sowas ist auch schon bei HIV passiert, diese Variante ist aber risikoreich, dass sie bei ansonsten gesunden Menschen nicht angewandt wird. GMI-1687 Soll Sichelzellenanämie nicht langfristig unterdrücken oder heilen oder die Episoden verhindern, sondern ist ein Akkutmedikament. Diese Phasen wird es solange geben bis eine Heilung entwickelt wird und davon ist man Jahrzehnte entfernt. Ein anderes Medikament, das subkutan und so Effekt die Entstehung einer Krise abmildert gibt es mW derzeit nicht. Daher auch die Studie im Vergleich zu Placebo, da es keine Erstlinientherapie gibt außer steroide und opiate mit der verglichen werden könnte.
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