Capricor DMD Spezialist

[D3rgon]

Ich glaube aktuell haben wir überall nen „Dip“

[Cavendishh]

Das nenn ich mal n Dip..

[bonDiacomova]

Fourth Quarter and Full Year 2024

BLA granted priority review with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date set for August 31, 2025

Reported positive data from HOPE-2 open label extension (OLE) trial at 2025 MDA Conference
showing preservation of skeletal muscle function over 3 years resulting in 52% slowing of disease

Received $ 10 million milestone payment from Nippon Shinyaku; cash balance of approximately
$ 152 million at year-end 2024 expected to support current planned operations into 2027

https://www.nasdaq.com/press-release/capricor-therapeutics-r…

8 K
Expanded internal manufacturing capacity for deramiocel production: In February 2025, Capricor entered into an
amendment to its current lease for additional GMP space in its headquarters located in San Diego, California
to support additional commercial manufacturing capacity and throughput.

The European Medicines Agency (EMA) granted deramiocel both Orphan Drug and Advanced Therapy Medicinal
Product (ATMP) designations for the treatment of DMD. The Orphan Drug designation provides Capricor with
several benefits that support the development of deramiocel in Europe, including market exclusivity for 10 years if
approval is granted and substantially reduced regulatory fees. The ATMP designation provides substantial regulatory
support to assist in the development of cell-based therapies. The additional support can potentially reduce time to
market, streamline development, and open up access to critical resources. The ongoing HOPE-3 study may also
support ex-U.S. marketing authorizations.

The Company’s StealthX™ exosome-based vaccine for the prevention of SARS-CoV-2 was selected to be part of
Project NextGen. This initiative led by the U.S. Department of Health and Human Services is to advance a pipeline of
new, innovative vaccines for future pandemics. Currently, manufacturing is underway for our StealthX™ vaccine and
the National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) is planning for regulatory approval in the second
quarter of 2025 with the clinical study initiated soon thereafter

https://app.quotemedia.com/data/downloadFiling?webmasterId=9…

[bonDiacomova]

Sarepta reports teen death after gene therapy treatment
Sarepta meldet Tod eines Teenagers nach Gentherapie-Behandlung

Sarepta Therapeutics (SRPT.O), opens new tab said on Tuesday a 16-year-old boy has died due to acute liver failure,
months after he received the company's U.S-approved gene therapy for a rare muscular dystrophy.

The patient underwent treatment in December with Sarepta's Elevidys, the company told Reuters in an emailed statement.
Elevidys is the only FDA-approved gene therapy for Duchenne muscular dystrophy patients aged four and above.

Sarepta Therapeutics (SRPT.O) teilte am Dienstag mit, dass ein 16-jähriger Junge an akutem Leberversagen gestorben ist,
Monate nachdem er die in den USA zugelassene Gentherapie des Unternehmens gegen eine seltene Muskeldystrophie erhalten hatte.

Der Patient wurde im Dezember mit Elevidys von Sarepta behandelt, teilte das Unternehmen in einer per E-Mail versandten Erklärung an Reuters mit.
Elevidys ist die einzige von der FDA zugelassene Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von vier Jahren und darüber.
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/…

[bonDiacomova]

Capricor Therapeutics gibt positive Daten bekannt, die die langfristige Wirksamkeit
von Deramiocel bei der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie belegen

Erhalt der Skelettmuskelfunktion über 3 Jahre führt zu einer Verlangsamung der Krankheit um 52 %

Behandlungseffekt nimmt von Jahr zu Jahr zu - Patienten, die mit Deramiocel behandelt wurden, zeigten eine Verringerung des Krankheitsfortschritts, mit einem durchschnittlichen jährlichen Rückgang des PUL 2,0 um 1,8 Punkte im ersten Jahr, 1,2 Punkte im zweiten Jahr und 1,1 Punkte im dritten Jahr.

Potenzielle krankheitsmodifizierende Wirkung - Während einer einjährigen Behandlungspause zeigten die ursprünglich mit Deramiocel behandelten Patienten eine langsamere Verschlechterung (2,8 Punkte pro Jahr) im Vergleich zu den nicht behandelten Patienten (3,7 Punkte pro Jahr).

Günstiges Sicherheitsprofil - Deramiocel wurde gut vertragen, ohne dass neue Sicherheitssignale festgestellt wurden, und weist weiterhin ein günstiges langfristiges Nutzen-Risiko-Profil auf.

https://finance.yahoo.com/news/capricor-therapeutics-announc…

Übersetzt mit DeepL.com (kostenlose Version)

[Wertvoll01]

Das ist die Ruhe vor dem Sturm

[D3rgon]

Gute Nachrichten und es geht Bergab ?

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 77.246.208 von StellaVella am 04.03.25 15:02:20

Zitat von StellaVella: Acceptance of BLA Filing - na also. Priority Review wurde ebenfalls genehmigt, PDUFA Ende August 2025.
Das entspricht dem Best-case. Sehr positiver Outlook, Linda Marbán hält sich an ihre Versprechen.

Offen ist allerdings noch, ob es ein AdCom braucht, die FDA hat noch nicht entschieden. Hoffentlich nicht

[StellaVella]

Acceptance of BLA Filing - na also. Priority Review wurde ebenfalls genehmigt, PDUFA Ende August 2025.
Das entspricht dem Best-case. Sehr positiver Outlook, Linda Marbán hält sich an ihre Versprechen.

[bonDiacomova]

F & F

--FDA assigns PDUFA target action date of August 31, 2025--

--If approved, deramiocel would be first therapy to treat Duchenne muscular dystrophy cardiomyopathy--

--At this time, FDA has not identified any potential review issues with the BLA--

https://finance.yahoo.com/news/capricor-therapeutics-announc…