Santhera erhält im Vereinigten Königreich die Zulassung für AGAMREE (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie - Seite 2

Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten, während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie im Durchschnitt wieder an Grösse zu.

Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach 48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA). Patienten, die von einem Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit wiedererlangten.

Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.

Diese Zulassung folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 2 Jahren in den USA und die Zulassung durch die Europäische Kommission für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 4 Jahren in der EU. Damit ist AGAMREE das erste und einzige Arzneimittel, das in der EU und in UK uneingeschränkt für DMD zugelassen ist, und das erste Arzneimittel, das für die Behandlung von DMD in allen drei Regionen zugelassen ist.

Über AGAMREE (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer [2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].