Capricor Therapeutics Aktie

-Company Aligned with FDA on Demonstration of Non-Clinical Comparability;
Allowing for Immediate Use of San Diego Manufacturing Facility-

-FDA Feedback Supports Requests for a Pre-BLA Meeting and
Subsequent Rolling BLA Submission Following Upcoming Q2 Type-B FDA Meeting-

-Company Granted Subsequent Type-B Clinical Meeting with FDA
in Second Quarter to Continue to Discuss Pathway to BLA-

https://finance.yahoo.com/news/capricor-therapeutics-announc…

in beide Richtungen / bei beiden Werten wirklich erstaunlich.

Meine Meinung - frei nach Pipi Langstrumpf:

Zwei mal drei macht vier,
widewidewitt und drei macht neune,
ich mach mir die Welt,
widewide wie sie mir gefällt.

anal lysten

caprisonne steigt
Earnings Beat:
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Just Beat Analyst Forecasts,
And Analysts Have Been Lifting Their Forecasts
https://finance.yahoo.com/news/earnings-beat-capricor-therap…

ocup faellt
Ocuphire Pharma Full Year 2023 Earnings:
Misses Expectations
https://finance.yahoo.com/news/ocuphire-pharma-full-2023-ear…

Earnings Update:
Ocuphire Pharma, Inc. (NASDAQ:OCUP) Just Reported And Analysts Are Trimming Their Forecasts
https://finance.yahoo.com/news/earnings-ocuphire-pharma-inc-…

beide haben noch garkeine Earnings - wie sich m.e. der markt manipulieren laesst

https://finance.yahoo.com/news/q4-2023-capricor-therapeutics…
Linda Marbán :
2023 war ein großes Jahr für Capricor, da wir uns nun auf die Beantragung einer Biologika-Lizenz und deren Vermarktung vorbereiten. Zu diesem Zweck hat Capricor ein Team zusammengestellt, das sich hauptsächlich auf die Umsetzung in vier Hauptbereichen konzentriert, um die Markteinführung unseres Hauptprodukts CAP-1002 für die Behandlung von DMD so schnell wie möglich vorzubereiten. Dies sind die klinische Herstellung, die BLA-Bereitschaft und die kommerzielle Vorbereitung.

Im Dezember führten wir eine vorab festgelegte vorläufige Nutzenanalyse durch und freuten uns sehr, Ihnen mitteilen zu können, dass der Versuch erfolgreich als nicht zwecklos eingestuft wurde und eine positive Empfehlung zur Fortsetzung des Versuchs ausgesprochen wurde. Diese Analyse basierte auf einer Einschätzung des Data Safety and Monitoring Board – natürlich auch DSMD genannt – von 30 Probanden, die nach einem Zeitraum von sechs Monaten ihre Umfrageergebnisse blind beurteilen konnten. Dieses wichtige positive Ergebnis löste unsere erste Meilensteinzahlung in Höhe von 10 Millionen US-Dollar von Nippon Shinyaku aus, wodurch unsere Bilanz weiter gestärkt und unsere Cash Runway erweitert wurde.

Nun ist 2024, wie Sie wissen, ein entscheidendes Jahr für Capricor, da Ihnen am Ende des Jahres Daten aus Kohorte A unserer klinischen Phase-3-Studie HOPE-3 vorliegen und Kohorte B bis zum zweiten Quartal vollständig eingeschrieben sein wird dieses Jahr. Zur Erinnerung: Kohorte B wurde auf Wunsch der FDA entwickelt, um eine vergleichbare Wirksamkeit von CAP-1002 aus unserer Produktionsanlage in San Diego mit der in Los Angeles hergestellten zu demonstrieren.

Diese Kohorte, die für die Einschreibung von etwa 44 Probanden ausgelegt ist, verzeichnet eine sehr gute Einschreibung. Tatsächlich ging die Rekrutierung sogar schneller vonstatten als erwartet, was zum Teil auf die Tatsache zurückzuführen ist, dass derzeit keine Therapeutika zugelassen sind und sich nur sehr wenige in klinischen Studien für diese nicht gehfähigen Patienten im späteren Stadium befinden.
Der primäre Endpunkt von HOPE-3 ist natürlich eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Leistung der oberen Extremität Version 2.0, allgemein bekannt als PUL, nach einem Jahr sowie verschiedene sekundäre Skelett- und Herzendpunkte, einschließlich der linksventrikulären Ejektionsfraktion. Wir haben bereits Wirksamkeit in der PUL 2.0- und unserer Phase-2-HOPE-2-Studie gesehen, wo die Daten eine Verbesserung um 1,8 Punkte im Vergleich zu Placebo zeigten und statistisch signifikant waren.

Uns sind keine zugelassenen Therapeutika bekannt, die direkt gegen die mit DMD verbundene Kardiomyopathie wirken. Daher kann die Bedeutung von oh two in diesem Bereich mit ungedecktem medizinischem Bedarf nicht unterschätzt werden. Wir verfügen über langfristige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit dieser Patientenpopulation, da wir die Patienten aus der HOPE-Two-Studie in einer offenen Verlängerungsstudie bis in ihr viertes Jahr begleiten und planen, die Dreijahresergebnisse in der Studie verfügbar zu machen zweites Quartal 2024.

Und schließlich haben wir auf Unternehmensseite Ende letzten Jahres etwa 23 Millionen US-Dollar und ein Eigenkapitalangebot eingesammelt, um unsere Bilanz bis 2025 zu stützen. Diese strategische Finanzierung wurde durch Nippon Shinyaku verankert, was unserer Meinung nach unsere starke Beziehung und ihr Engagement für Kapital weiter festigt Für den Zeitraum von 2024 bis 2025 möchte ich Sie daran erinnern, dass unsere US-Vereinbarung mit Nippon Shinyaku zusätzliche 90 Millionen potenzielle Meilensteinzahlungen bis zum Zeitpunkt der Genehmigung beinhaltet, die bei bestimmten regulatorischen Grundlagenleistungen nach einer möglichen Genehmigung ausgelöst werden zusätzliche 605 Millionen potenzielle Meilensteinzahlungen, die an Caterpillar auf der Grundlage der Erreichung verschiedener Umsatzbasisziele zu zahlen sind. Wenn wir außerdem die FDA-Zulassung für CAP-1002 zur Behandlung von DMD erhalten, wären wir berechtigt, einen Voucher für die vorrangige Prüfung des PRV zu erhalten, basierend auf unserem vorherigen Erhalt einer Einstufung als seltene pädiatrische Krankheit, an der wir alle Rechte behalten und die wir auch behalten werden Wir wollen verkaufen, um unsere Bilanz zu stützen.

Schließlich führen wir aktive Gespräche mit mehreren Parteien im Zusammenhang mit den europäischen Rechten von CAP-1002 für DMD. Unser Hauptziel besteht darin, unsere Bilanz weiterhin zu stützen, indem wir nicht verwässernde Partnerschaften nutzen, um begrenzte Energie für eine mögliche Zulassung zu tanken und das Exosomenprogramm zu unterstützen.
Insgesamt möchte ich Ihnen für Ihre Unterstützung danken.
Wir verwalten unsere Ressourcen weiterhin sorgfältig und konzentrieren unsere Bemühungen darauf, Kapital so schnell wie möglich für eine mögliche Kommerzialisierung bereitzustellen. Wir freuen uns sehr auf die nächsten Monate, in denen wir unsere Interaktionen mit der FDA fortsetzen, die Daten unserer dreijährigen Open-Label-Verlängerung bekannt geben, die Registrierung für Kohorte B abschließen und auf verschiedenen medizinisch-wissenschaftlichen und investorenbezogenen Konferenzen Vorträge halten werden.
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-Enrollment Complete in Cohort A of Phase 3, Pivotal, HOPE-3 Trial of CAP-1002 in Duchenne Muscular Dystrophy;
Announced Successful Interim Futility Analysis; On Track to Report Top-Line Data in Q4 2024-

-Upcoming Type-B Meeting with FDA in Q1 2024 to Discuss Commercial Manufacturing Planning
with an Aim to Expedite BLA Pathway for CAP-1002 in Duchenne Muscular Dystrophy-

-CAP-1002 Scale-Up Expansion Underway at New San Diego Manufacturing Facility in Preparation for Commercial Launch-

-Plan to Report 3-Year Data from HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) Trial in Q2 2024-

-Announced Selection by Project NextGen for a Clinical Trial of Our Novel Exosome-Based Multivalent Vaccine in Collaboration with the National Institutes of Health-

Linda Marbán, Ph.D., Capricor’s chief executive officer. “Over the course of the year, we completed enrollment in Cohort A of our Phase 3, HOPE-3 pivotal trial, reported the positive outcome of our interim futility analysis, aligned with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on key deliverables necessary for the filing of a Biologics License Application (BLA), completed construction on our new San Diego manufacturing facility and began clinical dosing of Cohort B of the HOPE-3 trial from our San Diego facility. Each of these achievements are major milestones on our path towards potential approval of CAP-1002 for the treatment of DMD. While there are limited treatment options currently available for patients with DMD, we believe in the potential of CAP-1002’s ability to significantly slow down disease progression. Observed robust and consistent efficacy combined with a favorable safety/tolerability profile, positions CAP-1002 as a potential anchor therapy for patients. In 2024, we plan to meet with FDA to continue to discuss options for potential expedited approval pathways and Capricor is well-positioned to execute on several important milestones including reporting top-line data from our pivotal trial in the fourth quarter of 2024.”

Reported a positive outcome from the interim futility analysis for Cohort A which triggered the first milestone payment of $10.0 million under our U.S. Distribution and Commercialization Agreement with Nippon Shinyaku. There is an additional $90.0 million in potential milestone payments up to the time of approval which are triggered upon certain regulatory-based achievements. Following potential approval, there is an additional $605.0 million in potential milestones payments which may be payable to Capricor based on various sales-based targets being met. Further, Capricor will receive a meaningful mid-range double-digit revenue share of product revenue under the terms of this Agreement.

Corporate Updates

Announced receipt of our first milestone payment of $ 10.0 million
under our U.S. Distribution and Commercialization Agreement with Nippon Shinyaku.

Announced completion of a registered direct offering with participation
from Nippon Shinyaku for gross proceeds of approximately $23.0 million

Cash position: The Company’s cash, cash equivalents and marketable securities
totaled approximately $ 39.5 million as of December 31, 2023

https://finance.yahoo.com/news/capricor-therapeutics-reports…

On January 11, 2024, Capricor Therapeutics, Inc., a Delaware corporation (the “Company”), announced that it has received its first milestone payment of $10.0 million from Nippon Shinyaku, Co., Ltd. under its U.S. Exclusive Commercialization and Distribution Agreement dated January 24, 2022.
The milestone payment was triggered by the receipt of results of the interim futility analysis, reviewed by the Data Safety Monitoring Board, resulting in a favorable recommendation to continue the HOPE-3 trial as planned.
https://de.advfn.com/borse/NASDAQ/CAPR/nachrichten/93019543/…

--Favorable Interim Futility Analysis Results--

--Successful Completion Triggers First Milestone Payment Under U.S. Agreement with Nippon Shinyaku--

--HOPE-3 (Cohort A) Enrollment Complete; Topline Data Expected in the Fourth Quarter of 2024; Cohort B Enrollment Initiated--

--Company Plans to Request a Meeting with FDA in the First Quarter of 2024 to Further Discuss Opportunities for Expedited Approval Pathways--

today announced a positive outcome of the interim futility analysis for HOPE-3, the pivotal Phase 3 trial evaluating CAP-1002 in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The results of the interim futility analysis, reviewed by the Data Safety Monitoring Board (DSMB), resulted in a favorable recommendation to continue the HOPE-3 trial as planned. This interim futility analysis triggers the first milestone payment under the Company’s U.S. Commercialization and Distribution Agreement with Nippon Shinyaku Co., Ltd.

https://finance.yahoo.com/news/capricor-therapeutics-announc…

This afternoon’s press release provided a summary of our third quarter 2023 financials on a GAAP basis, and you may also refer to our quarterly report on Form 10-Q, which we expect to become available shortly and will be accessible on the SEC website, as well as the financial section of our website. Turning to the financials, let me start with our cash position. We ended September 30, 2023 with cash, cash equivalents and marketable securities of approximately $28.5 million. This excludes the $23 million in gross proceeds from the registered direct offering we completed in October that bolstered our cash position. Based on our recent operating results and current projections, we now expect our cash runway to extend into 2025, an extension from our prior guidance.
Die Pressemitteilung von heute Nachmittag enthielt eine Zusammenfassung unserer Finanzzahlen für das dritte Quartal 2023 auf GAAP-Basis. Sie können sich auch auf unseren Quartalsbericht auf Formular 10-Q beziehen, der voraussichtlich in Kürze verfügbar sein wird und auf der SEC-Website verfügbar sein wird sowie den Finanzbereich unserer Website. Was die Finanzen betrifft, möchte ich mit unserer Liquiditätsposition beginnen. Wir schlossen am 30. September 2023 mit Bargeld, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren in Höhe von etwa 28,5 Millionen US-Dollar ab. Darin nicht enthalten sind die Bruttoerlöse in Höhe von 23 Millionen US-Dollar aus der registrierten Direktemission, die wir im Oktober abgeschlossen haben und die unsere Liquiditätsposition stärkte. Basierend auf unseren jüngsten Betriebsergebnissen und aktuellen Prognosen gehen wir nun davon aus, dass sich unsere Cash Runway bis ins Jahr 2025 erstrecken wird, eine Verlängerung unserer vorherigen Prognose.

https://finance.yahoo.com/news/capricor-therapeutics-inc-nas…